Het experimentele middel vorasidenib zorgt voor een langere ‘progressie-vrije overleving’ bij patiënten met een laaggradig glioom met een IDH1 en/of IDH2 mutatie. Dat wil zeggen dat het langer duurt voordat de tumor verder groeit in deze patiëntengroep. Dat is de uitkomst van een recent onderzoek van een internationale onderzoeksgroep uit de Verenigde Staten en Nederland in samenwerking met onderzoekers uit 10 verschillende landen.
Het geneesmiddel vorasidenib is al getest in dieren en mensen, en dit onderzoek was een fase III studie. In fase III studies wordt getest of het middel werkt in een grotere groep patiënten en er wordt gekeken naar de veiligheid op korte en langere termijn. In totaal hebben er 331 patiënten tussen de 16 en 71 jaar meegedaan. Zij hadden een resttumor na operatie, of weer aangegroeide tumor; een deel van hen kreeg 28 dagen lang dagelijks een tablet vorasidenib, het andere deel kreeg een placebo behandeling.
Het belangrijkste doel van dit onderzoek was om te zien hoe lang het duurde voordat de tumor verder ging groeien (progressie-vrije overleving), gebaseerd op MRI-scans. Ook keken de onderzoekers naar de tijd dat het duurde voordat patiënten een volgende behandeling met bestraling en/of chemotherapie nodig hadden. De tijd zonder groei van de tumor was gemiddeld 27,7 maanden bij patiënten die vorasidenib kregen, tegenover 11,1 maanden bij de patiënten die een placebo kregen. Ook hadden de patiënten in de vorasidenib groep pas na langere tijd een nieuwe behandeling nodig. Vorasidenib had enige lichte bijwerkingen; met name verstoorde leverwaardes, hoofdpijn, vermoeidheid, diarree en misselijkheid.
Wat zijn de volgende stappen?
Momenteel is vorasidenib nog niet geregistreerd als geneesmiddel en kan dit dus ook niet worden voorgeschreven. Hier wordt wel aan gewerkt, maar het is nog onduidelijk wanneer het middel in Nederland beschikbaar komt. Daarnaast is het nog onduidelijk welke patienten eventueel in aanmerking zouden komen voor behandeling met vorasidenib.